Na sequência da aprovação da CE, a Gilead estabeleceu, com o acordo da Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde (INFARMED), um programa de acesso precoce para o medicamento sacituzumab govitecano em Portugal.
O CMTN é o tipo de cancro da mama mais agressivo e é responsável por aproximadamente 15% de todos os cancros da mama. É mais frequentemente diagnosticado em mulheres mais jovens e na pré-menopausa. A taxa de sobrevivência aos cinco anos para este tipo de cancro da mama é de 12%, em comparação com 28% para outros tipos de cancro da mama, e estes maus resultados são frequentemente associados a uma diminuição significativa da qualidade de vida, especialmente nas doenças recidivantes/refratárias.
A decisão da CE é suportada pelos resultados do estudo de fase 3 ASCENT, que alcançou os seus endpoints primários e secundários de sobrevivência livre de progressão e de sobrevivência global.
Sacituzumab govitecano reduziu o risco de morte em 49% e melhorou a mediana da sobrevivência global para 11,8 meses vs 6,9 meses em comparação com quimioterapia à escolha do investigador (HR: 0,51; IC de 95%: 0,41-0,62; p<0,0001). Este estudo também demostrou uma redução estatisticamente e clinicamente significativa de 57% no risco de morte ou progressão da doença tendo melhorado a mediana da sobrevivência livre de progressão (PFS) para 4,8 meses com sacituzumab govitecano vs. 1,7 meses com a quimioterapia à escolha do investigador entre todos os doentes aleatorizados, o que incluiu doentes com e sem metástases cerebrais (HR: 0,43; IC de 95%: 0,35-0,54; p<0,0001). As reações adversas de grau 3 ou superior mais frequentes foram neutropenia (49,5%), leucopenia (12,0%), diarreia (10,7%), anemia (10,1%), neutropenia febril (6,6%), fadiga (5,2%), hipofosfatemia (5,2%), náuseas (4,1%) e vómitos (3,0%).
Numa análise post hoc apresentada no congresso da Sociedade Europeia de Oncologia Médica (ESMO), o tratamento com sacituzumab govitecano, em comparação com quimioterapia à escolha do investigador, resultou em melhorias clinicamente significativas na maioria dos domínios funcionais e sintomáticos do EORTC‑QLQ‑C30, incluindo a qualidade de vida/estado de saúde global, funcionamento físico, funcionamento emocional, fadiga, dor, dispneia e insónia. Embora os doentes tratados com sacituzumab govitecano tenham apresentado pior desempenho no sintoma diarreia em comparação com os indivíduos tratados com quimioterapia à escolha do investigador, tal não resultou numa redução do estado funcional e da qualidade de vida global dos doentes.
