Apesar dos avanços científicos neste campo, persistem desafios significativos que dificultam o acesso dos doentes a estas terapias. A realização de ensaios clínicos nesta área continua a ser limitada, “devido à complexidade regulamentar, à falta de infraestruturas especializadas e ao reduzido financiamento disponível para o desenvolvimento clínico”, explica Luís Pereira de Almeida, presidente do Centro de Neurociências e Biologia Celular da UC e coordenador do Centro de Inovação em Biomedicina e Biotecnologia.
Com um financiamento de quase cinco milhões de euros até 2028, o projeto pretende reforçar a colaboração entre a academia, a indústria, as entidades governamentais e a sociedade. “lém disso, há um grande potencial na interação entre a academia e a indústria que podemos e devemos explorar melhor, para facilitar a transferência de tecnologia e permitir que as descobertas científicas se traduzam em terapias inovadoras e acessíveis”, sublinha Luís Pereira de Almeida.
O envolvimento das entidades reguladoras e dos decisores políticos será também um dos pilares do consórcio, com o objetivo de agilizar os processos de aprovação e financiamento. Além disso, a formação especializada nesta área será uma aposta estratégica, essencial para capacitar investigadores e profissionais de saúde, garantindo a sustentabilidade e o crescimento do setor.
A terapia génica tem-se revelado uma abordagem promissora para o tratamento de diversas patologias, sobretudo doenças raras, possibilitando, em muitos casos, uma solução curativa com uma única administração do tratamento. “Tem vindo a revolucionar o tratamento e a progressão de, por exemplo, doenças neuromusculares ou oftalmológicas, como a Atrofia Muscular Espinhal ou a Amaurose Congénita de Lebre”, exemplifica o investigador.
Atualmente, existem cerca de 20 produtos de terapia génica aprovados para tratamento na Europa. No entanto, estima-se que existam no mundo aproximadamente 7 000 doenças raras, sendo que 95% ainda não têm tratamento eficaz.
O GeneH integra 13 parceiros de Portugal e Eslovénia, entre os quais instituições académicas e de investigação, autoridades de saúde, entidades governamentais, indústria e representantes da sociedade civil.
Em Portugal, além da UC, fazem parte do consórcio a Associação Portuguesa de Ataxias Hereditárias, o Biocant, a Bluepharma, a Comissão de Coordenação e Desenvolvimento Regional do Centro, o Instituto Pedro Nunes e a Unidade Local de Saúde de Coimbra.
O lançamento oficial do projeto, em língua inglesa, terá lugar na sexta-feira, 21 de março, entre as 14h00 às 18h00, no Anfiteatro do Museu da Ciência da UC.
