A Bayer HealthCare anunciou os resultados positivos do ensaio PROTECT VIII. Este ensaio pretendia avaliar o fator VIII de coagulação humano recombinante peguilado em local específico - o composto BAY94-9027 investigacional desta companhia. O estudo atingiu o seu objetivo primário de proteção hemorrágica com um menor número de perfusões.
Neste estudo, foi possível observar que o fator VIII peguilado proporciona uma proteção hemorrágica quando usado profilaticamente a cada sete dias, a cada cinco dias e duas vezes por semana. O composto em estudo foi também eficaz no tratamento de episódios hemorrágicos espontâneos e agudos, com 91% dos casos resolvidos com uma ou duas perfusões.
Em comunicado, Jerry Powell, MD e diretor do Centro de Tratamento de Hemofilia da Universidade da Califórnia Davis, mencionou que foi observado que "o fator VIII peguilado pode proteger os doentes de hemorragias associadas à hemofilia A, mesmo quando utilizado a cada sete dias. Esta é uma vantagem significativa sobre o padrão atual de tratamento, que requer a perfusão a cada dois ou três dias".
No mesmo comunicado, Joerg Moeller, membro do Comité Executivo da Bayer HealthCare e diretor de Desenvolvimento Global, referiu que "a redução significativa dos encargos associados às perfusões frequentes tem sido um objetivo-chave de toda a comunidade da hemofilia".
O padrão atual de tratamento para a hemofilia A grave é a administração profilática programada e regular de fator VIII por perfusão com o objetivo de manter os níveis de fator VIII suficientemente altos para prevenir episódios hemorrágicos. Devido à curta semi-vida dos produtos de fator VIII atualmente comercializados, o tratamento profilático pode necessitar de perfusões tão frequentemente quanto dia sim dia não. O composto da Bayer é concebido para aumentar o tempo de semi-vida circulante, preservando a atividade biológica global através da peguilação em local específico. Esta peguilação em local específico é conseguida através da inserção de uma única cisteína (aminoácido) à superfície do fator VIII, a qual serve como um local de ligação para um polímero de polietilenoglicol (PEG).
Prevê-se a apresentação destes resultados detalhados na Reunião da Federação Mundial de Hemofilia em maio 2014, em Melbourne, na Austrália. A Bayer prevê submeter os pedidos de autorização de introdução no mercado às autoridades reguladoras nos EUA, Europa e outros países no segundo semestre de 2015. A avaliação da segurança e eficácia durante cirurgias major e o PROTECT Kids em doentes pediátricos estão em curso, está ainda planeado um estudo em doentes não tratados previamente (PUPs).
