Ensaio clínico com tratamento inovador para a Progeria duplica o número de crianças envolvidas

O estudo, financiado pela PRF, teve um envolvimento inicial de 45 crianças com Progeria de 24 países diferentes. Agora, o alargamento do estudo vai permitir a mais crianças o acesso ao promissor tratamento experimental, levando a PRF a redobrar os seus esforços na identificação de mais crianças portadoras da doença. Além de financiar o estudo do farnesyltransferase inhibitor (FTI) lonafarnib, a PRF também fornece apoio às famílias destas crianças.


A Fundação estima que existam apenas cerca de 300 crianças com Progeria em todo o mundo, tornando-a entre a mais rara das doenças muito raras.


Encontrar e ajudar essas crianças é o objetivo da campanha Find the Other 150 campaign, uma iniciativa mundial que tem ajudado a PRF a identificar e ter contacto com mais de 60 crianças com Progeria desde o seu lançamento inicial em 2009 - um aumento de 120%. Muitas crianças estão preparadas para receber lonafarnib pela primeira vez no ensaio clínico agora alargado. Doadores generosos da PRF, destacando o proprietário da equipa de futebol do Estados Unidos New England Patriots, Robert Kraft, tornaram possível incluir estas novas crianças no ensaio clinico. Mas, assim como o fez em 2009, a PRF vai continuar a reunir esforços para encontrar mais crianças nos próximos tempos.


Progeria, também conhecida como síndrome de Hutchinson-Gilford Progeria (HGPS), é uma condição genética rara e fatal caracterizada pelo aparecimento de envelhecimento prematuro em crianças. Todas as crianças com Progeria morrem de doença cardíaca numa idade média de 14 anos – a mesma doença cardíaca que afeta milhões de adultos no envelhecimento. Outros sintomas da Progeria incluem falha de crescimento, perda de gordura corporal e cabelo, pele envelhecida, rigidez das articulações e luxação do quadril. Hoje, existem cerca de 180 crianças em todo o mundo com Progeria que são estão diagnosticadas nem a receber tratamento.