Hemofilia: Baxter apresentou novos resultados de ensaio clínico

Os novos dados reforçam resultados que já tinha sido divulgados, em que se concluía que o BAX 855 correspondeu ao principal objetivo do ensaio clinico, no que diz respeito ao controlo e prevenção de hemorragias e profilaxia de rotina. Os doentes que fizeram parte do grupo que recebeu profilaxia duas vezes por semana registaram uma redução de 95% na taxa de hemorragias média anual (ABR) em comparação com os doentes do outro grupo (1,9 vs. 41,5 respetivamente). As conclusões do ensaio suportam o pedido de aprovação do BAX 855 que a companhia farmacêutica enviou em dezembro de 2014 à FDA.

"Estes resultados são uma clara evidência a eficácia do BAX 855 no controlo, prevenção ou redução da frequência de hemorragias quando administrado profilaticamente duas vezes por semana. O nosso objetivo com o BAX 855 é alargar o intervalo entre infusões mantendo um perfil de eficácia semelhante ao ADVATE," refere o Dr. John Orloff, vice-presidente e diretor global de investigação e desenvolvimento da Baxter BioScience.

O ensaio clínico de Fase III, aberto, com dois braços, global e multicêntrico avaliou o BAX 855 em 137 doentes com hemofilia A previamente tratados (PTP) com idade igual ou superior a 12 anos. Os doentes foram divididos em dois grupos, um de profilaxia duas vezes por semana (40-50 IU/kg, n=120) e outro de tratamento atual (10-50 IU/kg, n=17). Além de uma ABR reduzida, o BAX 855 foi também eficaz no tratamento de hemorragias, 96% das quais foram controladas com uma ou mais administrações de uma dose média de 29,0 IU/kg por infusão. O tratamento teve uma avaliação excelente ou boa para quase todos os episódios (96,2%). No grupo profilático (n=101), 40% dos doentes não tiveram hemorragias. O ensaio também demonstrou que a farmacocinética de BAX 855 oferece uma semivida alargada superior a 1,4 ou 1,5 vezes em comparação com ADVATE com um intervalo de administração médio de 3,6 dias, apoiando os resultados do ensaio clínico de Fase I. Nenhum dos doentes desenvolveu inibidores a BAX 855 e não foram reportados efeitos adversos graves relacionados com o tratamento. Foram registadas sete reações adversas em seis doentes, incluindo cefaleia, diarreia, náusea e rosácea.

Continua em curso o estudo da Baxter para doentes que concluíram o ensaio principal e o ensaio clinico de Fase 3 com doentes previamente tratados com menos de 12 anos com hemofilia A grave. Após a conclusão do estudo pediátrico, a Baxter espera submeter o pedido de autorização de comercialização à Agência Europeia de Medicamentos em 2016.

O BAX 855 é baseado em ADVATE, um fator VIII de molécula completa com mais de 11 anos de experiência em doentes humanos. Através de uma colaboração com a Nektar Therapeutics, o BAX 855 tira partido da tecnologia PEGylation desenhada para prolongar a quantidade de fator VIII disponível para usar no organismo. Esta tecnologia patenteada é utilizada há 15 anos em vários medicamentos aprovados que tratam doenças graves e crónicas.