O transplante de CEN poderá ser uma estratégia terapêutica com potencial de substituir neurónios perdidos e/ou danificados e ativar mecanismos de neuroprotecção, que permitem reduzir a perda neuronal que é significativa nesta doença neurodegenerativa.
O estudo pretende demonstrar a possibilidade de obter CEN específicas do doente, evitando problemas de rejeição imunológica de células de indivíduos diferentes e questões éticas associadas a outras fontes de células estaminais como os embriões humanos.
O projeto financiado pela instituição francesa consiste na transplantação de CEN em ratinhos com DMJ, para avaliar se desencadeia efeitos benéficos. As CEN serão obtidas através de uma edição do código genético das células (reprogramação) da derme (fibroblastos), localizadas na camada intermédia da pele de doentes com DMJ.
Para a investigadora, “a aprovação deste projeto por uma agência de financiamento de renome internacional demonstra que o trabalho que temos desenvolvido nos últimos anos tem qualidade e relevância científica. O financiamento obtido revela a importância deste estudo para o avanço do conhecimento no campo da neurotransplantação”.
A DMJ é uma doença incurável, fatal e hereditária de grande prevalência nos Açores, sendo caracterizada pela descoordenação motora, atrofia muscular, rigidez dos membros, dificuldades na deglutição, fala e visão, associadas a um progressivo dano de zonas cerebrais específicas.
