O LCl constitui um indicador sensível à função pulmonar no início da fibrose quística e a Agência Europeia do Medicamento (EMA) concordou com o objetivo primário deste ensaio. A Vertex planeia submeter, no primeiro semestre de 2017, uma Variação à Autorização de Introdução no Mercado de modo a estender a utilização do lumacaftor/ivacaftor a esta população de doentes.
A autorização da U.S. Food and Drug Administration para a utilização do medicamento em doentes com seis a 11 anos de idade, atribuída em setembro de 2016, foi baseada num ensaio aberto de fase 3. Neste segundo ensaio, o lumacaftor/ivacaftor foi bem tolerado, produzindo dados de segurança semelhantes aos do anterior ensaio de fase 3. Na Europa, há aproximadamente 3.400 crianças com seis a 11 anos de idade que apresentam duas cópias da mutação F508del.
"Este estudo constitui um importante complemento aos dados de longo prazo recentemente apresentados para doentes com 12 anos ou mais anos de idade e que sugerem que o lumacaftor/ivacaftor pode modificar o curso da FQ. Estes novos dados demonstram que, tratando a causa subjacente da doença com o lumacaftor/ivacaftor, a função pulmonar melhora, mesmo nos doentes mais novos", afirma o Dr. Jeffrey Chodakewitz, vice-presidente executivo e responsável médico da Vertex. "Estamo-nos a preparar para submeter estes importantes dados à EMA no primeiro semestre de 2017 e estamos ansiosos por disponibilizar o lumacaftor/ivacaftor às crianças da Europa o mais depressa possível".
"A FQ é uma doença progressiva que se instala no nascimento e os métodos tradicionais nem sempre detetam os danos pulmonares iniciais que ocorrem nas crianças," comenta o Dr. Felix Ratjen, chefe de divisão da Medicina respiratória pediátrica no The Hospital for Sick Children, Toronto, professor de Pediatria da The University of Toronto, cientista sénior no Research Institute, departamento de Fisiologia e Medicina Experimental, e investigador principal do ensaio. "O LCl constitui um indicador sensível da função pulmonar, e estes novos dados demonstram que o tratamento precoce das crianças com lumacaftor/ivacaftor pode melhorar a função pulmonar", acrescenta o especialista.
