O OCA é o primeiro novo tratamento disponível para os doentes com colangite biliar primária na Europa em aproximadamente 20 anos. Este medicamento é um agonista do recetor farnesóide X (FXR), um regulador importante das vias inflamatória, fibrótica e metabólica dos ácidos biliares. O OCA aumenta o fluxo da bílis a partir do fígado e suprime a produção de ácidos biliares, reduzindo assim a exposição do fígado a níveis tóxicos dos ácidos biliares.
A submissão à EMA do OCA foi baseada em dados do ensaio clínico de fase 3 POISE, que avaliou a segurança e eficácia do OCA em 216 doentes com CBP que tinham uma resposta terapêutica inadequada ou que eram intolerantes ao UDCA.
Complementarmente ao POISE, o OCA foi estudado em dois ensaios clínicos de fase 2, e três extensões abertas dos ensaios de fase 2 e 3, para avaliação da segurança a longo prazo. Todos os estudos alcançaram os respetivos objetivos primários, demonstrando uma redução significativa dos níveis de fosfatase alcalina comparativamente ao placebo.
No seguimento da aprovação da EMA, o OCA irá agora ser avaliado pelo INFARMED, para decisão sobre a sua comparticipação.
A CBP é uma doença crónica, progressiva e autoimune que coloca os doentes em risco de insuficiência hepática ou morte prematura. É caracterizada por uma destruição autoimune progressiva dos canais biliares no fígado, levando a colestase e inflamação. Se inadequadamente controlada, a CBP pode levar a uma situação de transplante hepático e à redução da esperança de vida.
