O chenodeoxycholic acid está também incluído no Registo de Medicamentos Órfãos da Comissão Europeia, um estatuto atribuído a medicamentos que tratam doenças raras e que lhe e que lhe confere exclusividade no mercado durante 10 anos.
Na palavras do Dr. António Gama da Silva, Managing Director da empresa, a autorização atribuída ao Chenodeoxycholic Acid representa “um passo importante no sentido de assegurar o acesso dos doentes com CTX a este tratamento na União Europeia”, garantindo que a Leadiant GmbH “vai trabalhar em conjunto com grupos de doentes, profissionais de saúde e entidades reguladoras de modo a tornar este acesso uma realidade”.
O pedido de autorização de introdução deste medicamento no mercado foi sustentado nos resultados de dois estudos clínicos retrospetivos realizados em grandes centros de tratamento da CTX na Holanda e em Itália. Ambos os estudos demonstram melhorias nas anomalias bioquímicas e a resolução de manifestações e sintomas da doença, que foram aliviados ou estabilizados na maioria dos doentes ao longo do estudo. Contudo os efeitos são ligeiros ou moderados e não prolongados.
