O projeto, que reúne investigadores, médicos, empresas farmacêuticas e associações de doentes, pretende desenvolver “tratamentos personalizados” para doentes com fibrose quística com mutações genéticas raras, e que, informa o consórcio em comunicado de imprensa, devido à baixa prevalência das suas mutações, não poderiam de outra forma ter acesso a tratamentos com impacto significativo na esperança de vida.
Para o efeito, os investigadores pretendem utilizar técnicas inovadoras que permitem avaliar nas células dos próprios doentes a resposta a fármacos em desenvolvimento ou já aprovados para o tratamento de outras mutações que estão na base da doença. O primeiro passo consiste em isolar células estaminais do intestino dos próprios, que serão posteriormente cultivadas em laboratório pela fundação Hubrecht Organoid Technology e distribuídas para os laboratórios nos Países Baixos (Utrecht), na Bélgica (Leuven) e em Portugal (Lisboa).
Com base nos efeitos destes medicamentos nos organoides, os pacientes selecionados serão convidados a participar em ensaios clínicos para avaliar o benefício dos fármacos.
O HIT-CF visa assim facilitar o acesso aos medicamentos mais promissores para cada tipo de mutação, e cada grupo de pacientes testará um medicamento que se tenha mostrado promissor para a sua mutação individual nos estudos em laboratório.
No documento enviado às redações, o consórcio explica que um dos principais impactos do projeto será o desenvolvimento de uma metodologia inovadora para obter aprovação e reembolso de medicamentos atuais, mas sem indicação para estas mutações raras que, por esse motivo, nunca seriam prescritos aos doentes. “Isto representará uma nova era no tratamento da fibrose quística, pois implementa uma nova abordagem de medicina personalizada baseada em ensaios funcionais em organoides, transferindo o peso dos ensaios clínicos dos pacientes para o laboratório”, lê-se.
O consórcio é constituído por 10 parceiros, nos quais se inclui o participa Instituto de Biossistemas e Ciências Integrativas (BioISI) sediado na Faculdade de Ciências da Universidade de Lisboa.
