Migalastat chega a Portugal depois de a Comissão Europeia ter concedido a primeira aprovação do medicamento para o tratamento de longa duração de doentes com diagnóstico confirmado de doença de Fabry (deficiência de α-galactosidase A) e que possuam uma mutação suscetível. Fora da União Europeia, o Galafold está aprovado na Suíça, Israel, Austrália e Canadá.
“O migalastat é o primeiro tratamento oral, bem como a primeira terapia de elevada precisão para pacientes com Fabry, tendo em conta o seu perfil genético”, começa por afirmar o Dr. Fermín Rivas, general manager para Portugal e Espanha da Amicus Therapeutics, acrescentando que o medicamento representa “uma inovação no combate da doença de Fabry nos últimos 15 anos”.
Já o Prof. Doutor João Paulo Oliveira, chefe da divisão de Genética Clínica do Hospital São João e professor na Faculdade de Medicina da Universidade do Porto, dá as “boas-vindas” à terapêutica, em nome da comunidade médica e garante o mecanismo de ação de migalastat representa “um novo paradigma terapêutico”.
