Num comunicado divulgado à comunicação social, a diretora-geral da Alnylam para Portugal e Espanha, Dr.ª Alicia Folgueira, refere que "a investigação em torno do RNAi tem demonstrado que este mecanismo de silenciamento das células apresenta um potencial de tratamento para doenças graves e debilitantes, sobretudo doenças com cujas opções terapêuticas atuais são insuficientes”.
Por isso, a farmacêutica está "a desenvolver e investir numa nova classe de fármacos baseados no RNAi, com o compromisso de disponibilizar aos doentes uma nova e inovadora classe de fármacos eficazes no tratamento das doenças genéticas”.
As doenças genéticas surgem quando existe uma alteração ao nível da sequência do ADN, o que leva à produção de proteínas de forma desregulada. No entanto, e de acordo com a Alnylam, "os fármacos existentes interferem com essas mesmas proteínas, mas não interferem diretamente na sua causa".
"Os novos tratamentos com base no RNAi foram desenvolvidos para eliminar ou silenciar as proteínas indesejadas ou danificadas desde a sua origem. O RNA de interferência (RNAi), é um processo celular natural com o potencial de “silenciar” os genes que podem dar origem a doenças raras e que tem permitido o desenvolvimento de terapêuticas promissoras no tratamento de doenças graves e debilitantes", explica a farmacêutica.
