Numa iniciativa pioneira, a Associação Portuguesa de Bioindústrias (P-BIO) acaba de lançar um Grupo de Trabalho sobre Medicamentos Orfãos, composto por sete empresas biofarmacêuticas multinacionais suas associadas – Celgene, Genzyme – a Sanofi Company, Orphan Europe, Shire, SOBI (Swedish Orphan Biovitrum), Alexion e BioMarin.
Este grupo tem como objetivo ser um interlocutor reconhecido e privilegiado pelas autoridades e restantes parceiros para a área das doenças raras e dos medicamentos órfãos; tem, igualmente, como prioridade assegurar o entendimento de que estes medicamentos são de enorme importância social e económica, por melhorarem a qualidade de vida das pessoas que sofrem de condições raras.
Fermin Rivas Lopez, Diretor-Geral da Celgene para a Península Ibérica afirma que "a criação deste grupo tem por objectivo defender uma moldura política e legislativa cuja sustentabilidade assegure o acesso dos doentes a terapêuticas inovadoras em Portugal". Por seu lado, Filipe Assoreira, Country Manager para Portugal da Genzyme - a Sanofi Company considera que "esta área é particularmente sensível e complexa pelo carácter genético e incapacitante de grande parte das doenças raras. Além de ser fundamental esclarecer a população sobre as especificidades destas patologias, é necessário lutar por um aumento dos incentivos à investigação para que existam cada vez mais tratamentos e mais conhecimento sobre estas doenças".
Devido à escassez de investigação em doenças raras, o Parlamento Europeu e o Conselho Europeu estabeleceram o Regulamento da UE 141/2000 o qual determina que "os doentes com uma doença rara ou pouco frequente devem poder beneficiar da mesma qualidade de tratamento que aqueles com uma doença mais comum; por conseguinte, convém estabelecer incentivos para que a indústria farmacêutica leve a cabo a investigação, o desenvolvimento e a comercialização de medicamentos adequados".
O Regulamento dos Medicamentos Órfãos foi um grande avanço no campo da saúde pública, desencadeando esforços de investigação e investimento sem precedentes que, por sua vez, levaram a um aumento de medicamentos órfãos autorizados na Europa, de oito no ano 2000 para 78 atualmente.
Um medicamento órfão é definido como um fármaco que se destine a estabelecer um diagnóstico, a prevenir ou a tratar uma doença que ponha em perigo a vida ou implique uma incapacidade grave e crónica, não afetando mais de cinco pessoas em cada dez mil; cuja comercialização sem incentivos tenha muito baixa probabilidade de gerar lucros suficientes para justificar o investimento necessário; e que se destine a uma doença que careça de tratamento alternativo ou na qual o novo medicamento proporcione benefícios acrescidos aos doentes, quando comparado com os tratamentos disponíveis.
As doenças raras têm, por definição, baixas prevalências individualmente, e constituem um conjunto heterogéneo de patologias, muitas potencialmente mortais ou crónicas e debilitantes. Na Europa uma doença é considerada rara se afetar um máximo de 5 em cada 10.000 habitantes*.
Muitas vezes, um novo medicamento órfão é o primeiro e único tratamento para doenças de baixa prevalência, mudando radicalmente a gestão da doença dentro dos sistemas nacionais de saúde. No entanto, são muito poucas as empresas que se dedicam à investigação e desenvolvimento destes medicamentos, necessários aos doentes com patologias raras. Aquelas que o fazem, contribuem não só para o desenvolvimento do fármaco, mas também para um melhor e maior conhecimento da própria doença.
Havendo ainda muito por fazer nesta área, o Grupo de Trabalho em Medicamentos Órfãos foi criado "porque estas empresas estão unidas por um claro compromisso de investimento na descoberta e desenvolvimento de tratamentos inovadores para necessidades médicas sem resposta, capazes de mudar o curso das doenças raras e, consequentemente, de pôr a inovação da indústria de Biotecnologia verdadeiramente ao serviço das populações", explica Nuno Arantes e Oliveira, Presidente da P-BIO. A maior parte das empresas que formam o Grupo empreende um esforço contínuo e sistemático em I&D.
