Os resultados foram consistentes com a segurança e eficácia de lanadelumab no ensaio pivotal. A taxa média (min, max) de crises de AEH foi reduzida em 87,4% (-100; 852,8) globalmente em relação à avaliação basal (N=212) e num endpoint exploratório pré-especificado quase 70% (68,9%) dos doentes tratados com lanadelumab 300 mg a cada duas semanas registaram um período livre de crises de mais de 12 meses (n=209).
“A imprevisibilidade das crises de AEH tem um impacto significativo na vida dos doentes. O AEH é uma condição crónica, pelo que a redução da frequência e gravidade das crises é um importante objetivo terapêutico para muitas pessoas que vivem com a doença”, afirmou o Prof. Doutor Marc A. Riedl, investigador do estudo HELP ESO, professor de Medicina e diretor clínico no U.S. Hereditary Angioedema Association Center da University of California, em San Diego.
“O estudo HELP ORIGINAL, controlado com placebo, demonstrou a eficácia e segurança de lanadelumab ao longo de 26 semanas. Os resultados do estudo de extensão open label são encorajadores, pois mostraram que o tratamento continuado com lanadelumab pode ajudar a prevenir crises durante um período de tempo mais prolongado com o tratamento continuado”, continua.
O estudo de Fase 3 HELP original foi realizado em 125 doentes com idade igual ou superior a 12 anos durante 26 semanas, o que representa o maior estudo de prevenção controlado e aleatorizado em AEH, com a maior duração de tratamento ativo até à data. O estudo HELP OLE foi desenhado para avaliar a segurança a longo prazo (endpoint primário) e eficácia de lanadelumab durante um período de até 2,5 anos. Os resultados basearam-se em dados recolhidos entre maio de 2016 e outubro de 2019 e incluíram 109 doentes rollover que foram originalmente avaliados no estudo HELP e 103 doentes elegíveis não-rollover que não participaram no estudo inicial, mas tinham sofrido pelo menos uma crise de AEH em 12 semanas.
“Nos últimos anos, foram feitos avanços científicos significativos na compreensão e tratamento do AEH. Em 2018, recebemos as primeiras aprovações regulamentares para lanadelumab, primeiro anticorpo monoclonal usado na terapêutica de prevenção no AEH, e constatámos a diferença que fez na prevenção de crises em muitos doentes em todo o mundo”, declarou o Dr. Donatello Crocetta, global medical head do departamento de Rare Immunology and Metabolic Diseases e chief medical office da Takeda.
O responsável acrescenta: “Investigação contínua, como é o caso do estudo HELP OLE, é fundamental para melhorar a nossa compreensão do potencial de lanadelumab como opção de tratamento preventivo a longo prazo em pessoas que vivem com AEH”.
Os resultados completos do estudo HELP OLE mostraram que o perfil de segurança de lanadelumab foi consistente com os resultados originais do estudo HELP, com eventos adversos emergentes relacionados com o tratamento (TEAEs) reportados em 54,7% dos doentes (n=116), sendo os mais comuns a dor no local da injeção, infeção do trato respiratório, ou dor de cabeça.
Além disso, os dados do estudo HELP OLE mostraram que a eficácia de lanadelumab 300 mg administrado subcutaneamente a cada duas semanas em doentes rollover foi consistente com os resultados originais do estudo HELP. A redução média (min, max) da taxa de crises em relação à avaliação basal observada na população do estudo (N=212) foi de 87,4% (-100; 852,8), com cerca de 93% dos doentes a reportar uma redução de pelo menos 70% da taxa de crises. Os endpoints adicionais, exploratórios, pré-especificados, avaliaram os períodos livres de crises.
